Коротко
Йдеться про експериментальне редагування генів у клітинах печінки. Наведений текст не містить даних, які дозволяли б оцінити ефективність і тривалу безпеку.
Дослідники застосували метод prime editing для виправлення пов’язаної з хворобою Вільсона генетичної мутації безпосередньо в організмі людини. Про клінічне випробування 24 жовтня повідомило УНІАН із посиланням на The Independent, яке посилається на Nature.
За викладом медіа, інструменти редагування доставляли до клітин печінки за допомогою ліпідних наночастинок. Мішенню була мутація в гені ATP7B, пов’язаному з виведенням надлишку міді. Prime editing дає змогу вносити конкретні зміни до послідовності ДНК.
Повідомлення описує застосування цього методу, але не наводить кількості учасників, дати втручання, місця проведення, результатів спостереження чи виміряної ефективності. Тому воно не дає підстав оголошувати доведене вилікування або доступність такої терапії для пацієнтів.
Можливість виправляти мутації всередині організму розглядають як перспективу уникнути вилучення клітин, їхньої лабораторної модифікації та повторного введення. Потенційне здешевлення чи одноразове лікування у матеріалі залишаються очікуваннями, а не підтвердженими результатами цього випробування.
Наведені в публікації експерти також звертають увагу на ризики: зміни всередині організму неможливо заздалегідь перевірити так само, як у вилучених клітинах. Біомедичний інженер Крішану Саха з Університету Вісконсину в Медісоні називає точну доставку інструментів до потрібних органів одним із головних викликів.